嚢胞性線維症のナンセンス変異では、翻訳リードスルー誘導薬（TRIDs）によってCFTRタンパク質の産生を回復させても、細胞内の品質管理機構により分解されるため、治療効果が限定されます。本研究では、ユビキチンリガーゼRFFLが回復したCFTRを分解する主要因であることを明らかにし、RFFLを抑制することでCFTRの機能回復が大きく向上することを示しました。これらの成果は、ナンセンス変異をもつ嚢胞性線維症に対する新たな治療戦略の開発につながる可能性が期待されます。 https://www.kwansei.ac.jp/research-activity/news/02402.html 雑誌名：Cellular and Molecular Life Sciences 論文タイトル：RFFL-mediated protein quality control limits functional rescue of TRID-CFTR modulator combination therapy for cystic fibrosis nonsense muta

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所、創薬デザイン研究センター、人工核酸スクリーニングプロジェクトの笠原勇矢プロジェクトリーダー、大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授、国立医薬品食品衛生研究所の井上貴雄部長との共同研究で行ったRFFL を標的とした核酸医薬品開発の論文が核酸医薬・遺伝子治療分野に特化した国際学術雑誌「Molecular Therapy - Nucleic Acids」に掲載されました。 https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(25)00310-5 RFFL ASOは国際特許出願も行っており、共同開発を行う企業の方を募集しています！ 以下、プレスリリースを行いました。 https://www.kwansei.ac.jp/news/05683.html

日向君(卒業生)のRFFLとCOPD関連CFTR多型に関する論文がBBRCにアクセプトされました。 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006291X25009660?utm_campaign=STMJ_2...

福田亮介助教のEPHA2に関する研究がiScience に掲載されました。 https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2589004225001324 また、本学の研究成果ニュースとして公開されました。...

https://www.kwansei.ac.jp/news/detail/5298