立石さん(卒業生)の嚢胞性線維症のリードスルー療法に関する研究成果が「Cellular and Molecular Life Sciences」に掲載されました！
- 3月6日
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嚢胞性線維症のナンセンス変異では、翻訳リードスルー誘導薬（TRIDs）によってCFTRタンパク質の産生を回復させても、細胞内の品質管理機構により分解されるため、治療効果が限定されます。本研究では、ユビキチンリガーゼRFFLが回復したCFTRを分解する主要因であることを明らかにし、RFFLを抑制することでCFTRの機能回復が大きく向上することを示しました。これらの成果は、ナンセンス変異をもつ嚢胞性線維症に対する新たな治療戦略の開発につながる可能性が期待されます。
雑誌名：Cellular and Molecular Life Sciences
論文タイトル：RFFL-mediated protein quality control limits functional rescue of TRID-CFTR modulator combination therapy for cystic fibrosis nonsense mutations
著者：Hazuki Tateishi, Yukako Doi, Yuka Kamada, Tsukasa Okiyoneda
DOI：10.1007/s00018-026-06114-3
論文：Cellular and Molecular Life Sciences
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