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立石さん(卒業生)の嚢胞性線維症のリードスルー療法に関する研究成果が「Cellular and Molecular Life Sciences」に掲載されました！

嚢胞性線維症のナンセンス変異では、翻訳リードスルー誘導薬（TRIDs）によってCFTRタンパク質の産生を回復させても、細胞内の品質管理機構により分解されるため、治療効果が限定されます。本研究では、ユビキチンリガーゼRFFLが回復したCFTRを分解する主要因であることを明らかにし、RFFLを抑制することでCFTRの機能回復が大きく向上することを示しました。これらの成果は、ナンセンス変異をもつ嚢胞性線

 
 
 
RFFL ASO に関する論文がMolecular Therapy - Nucleic Acids に掲載されました！

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所、創薬デザイン研究センター、人工核酸スクリーニングプロジェクトの笠原勇矢プロジェクトリーダー、大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授、国立医薬品食品衛生研究所の井上貴雄部長との共同研究で行ったRFFL を標的とした核酸医薬品開発の論文が核酸医薬・遺伝子治療分野に特化した国際学術雑誌「Molecular Therapy - Nucleic Acids」に掲載

 
 
 

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